ניסויים קליניים

אילו טיפולים/ נסויים קליניים נמצאים כיום בתהליכי פיתוח?

כיום נערכים מספר מחקרים המשלבים ניסויים קליניים למציאת דרכי טיפול חדשות בתרופות פחות רעילות, וכן טיפולים טובים יותר לשיפור איכות חיי החולה. ברשימת הניסויים לרבות פרטי הקשר, ניתן להתעדכן בדף הניסויים הקליניים באתר העמותה האמריקאית.  בדף זה מתוארים בקצרה כמה מהניסויים הקליניים הנמצאים בתהליכי פיתוח בימים אלה.

​

אילו ניסויים קליניים מבוצעים בריפוי גני ? 

ארבעה ניסויים קליניים בטיפול ב- WAS  על ידי "ריפוי גני"  תוך שימוש בוקטור מסוג Lentivirus  המבוסס על וירוס ה-HIV מבוצעים כעת באופן מקביל במילאנו, פאריז, לונדון ובוסטון. פרטים לגבי הניסויים ומידע לגבי אפשרויות ההצטרפות לניסויים ניתן לקבל בכתובות המפורטות בדף המידע לגבי "ריפוי גני" באתר העמותה האמריקאית. 

הניסוי הראשון שנערך בגרמניה הסתיים ואינו מקבל חולים נוספים בשלב זה. הניסוים בבוסטון ובפריז נסגרו. הטיפול בריפוי גני עבר לאחרונה לידי חברת Orchard Therapeutics אשר מקדמת אותו לרישום כתרופה באירופה ובארצות הברית.

​

אילו ניסויים קליניים נעשים לשיפור השתלת מח עצם והיכן הם נערכים?

בימים אלה נערכים מחקרים חדשים בתחום טיפולי ההשתלה שמטרתם להפחית את הרעילויות החמורות והסיבוכים המקושרים לתוכניות טיפול סטנדרטיות ולתוצאות משופרות. פרטים לגבי הניסויים ומידע לגבי אפשרויות ההצטרפות לניסויים ניתן לקבל בכתובות המפורטות בדף המידע לגבי ניסויים ב "השתלת מח עצם" באתר העמותה האמריקאית. 

​

האם נערכים ניסויים קליניים בתרופות לשיפור ספירת טסיות?

Eltrombopag היא תרופה לנטילה בבליעה אשר בימים אלה נערכים בה ניסויים קליניים שנועדו לקבוע האם היא יכולה לייצר עלייה קבועה בספירת הטסיות ולהפחית דימום בחולי WAS. התרופה מחקה את פעילותו של התרומבופואטין, ההורמון האחראי על ספירת טסיות תקינה. Eltrombopag הוכיחה את יעילותה בהעלאת ספירת הטסיות באחוז גבוה של חולי ITP ובמספר חולי XLT. המטרה היא להשתמש בתרופה לשם העלאת ספירת הטסיות וכך להפחית את הסיכון לדימום. היא אינה משמשת להעלאת ספירת הטסיות לרמה תקינה. השלבים הראשוניים של הניסוי לא הראו יעילות רבה בחולי WAS. 

N-Plate  היא תרופה בהזרקה תת עורית חד שבועית אשר בשנים האחרונות נערכו בה ניסויים שנועדו לקבוע האם היא יכולה לייצר עלייה קבועה בספירת הטסיות ולהפחית דימום בחולי WAS. תרופה זו הוכיחה את יעילותה בהעלאת ספירת הטסיות באחוז גבוה של חולי ITP ובמספר חולי XLT. המטרה היא להשתמש בתרופה לשם העלאת ספירת הטסיות וכך להפחית את הסיכון לדימום. היא אינה משמשת להעלאת ספירת הטסיות לרמה תקינה. 

​

אילו ניסויים קליניים נעשים בתחום שיפור תפקוד מערכת החיסון?

מתן אינטרלוקין 2 (IL-2): חולי WAS סובלים מתפקוד לקוי של לימפוציטים מסוג T ותאי הרג טבעי, שניהם סוגים של תאי דם לבנים. הדבר מביא לעלייה במספר הזיהומים ומעמיד את החולים בסיכון גבוה יותר לפתח הפרעות אוטו-אימוניות וסרטן.

IL-2 הוא חלבון טבעי המיוצר בגוף. במחקרי מעבדה נמצא שיפור בתפקוד מערכת החיסון במתן IL-2. מטרת המחקר לקבוע האם טיפול ב- IL-2 הוא בטיחותי והאם הוא משפר את מערכת החיסון של חולי WAS.

החולים מקבלים IL-2 בזריקה ואחר-כך בודקים החוקרים האם התרחש שיפור במצב האקזמה, שיעור הזיהומים וכו´. מחקר זה מיועד לחולי XLT אשר אינם מועמדים להשתלה.

​

במידה ולא הצלחתם ליצור קשר עם מבצעי הניסויים באמצעות הפרטים הנתונים באתר זה או באתר האגודה האמריקאית, ניתן לפנות אלינו ישירות דרך דף "צור קשר" באתר זה. 

​

חזור