השתלת מח עצם BMT הינה הטיפול הידוע המאושר היחיד העשוי להביא לריפוי. השתלה זו כרוכה בסיכונים משמעותיים. המטופלים הראשונים שעברו השתלת מח עצם הם כיום בעשור השלישי והרביעי לחייהם. בעשור האחרון חלה התקדמות משמעותית בהשתלה זו והתוצאות במחקרים בקרב חולי WAS  היו טובות. הטיפול ב- WAS תלוי בחומרת המחלה. רוב המטפלים ממליצים לחולים בעלי WAS קלאסי לעבור השתלה מוקדם ככל האפשר; סיכויי ההצלחה הגדולים ביותר להשתלה הם מתחת לגיל 5 עם תורם מתאים.

דרך הטיפול בחולי XLT פחות ברורה וקיים ויכוח האם כדאי לבצע השתלה או לא. כיום, חלק מחולי XLT עוברים השתלה בעוד אחרים בוחרים לטפל בצורה שמרנית.

​

מהי השתלת מח עצם?

מח עצם הוא הרקמה הספוגית הרכה הנמצאת במרכז העצמות. מח העצם הוא ה"מפעל" שבו מיוצרים תאי דם לבנים, טסיות דם ותאי דם אדומים. התאים הללו נוצרים מתאי אם המכונים תאי גזע. ראה תמונה.

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

תאי הגזע הנמצאים במח העצם של חולי WAS מייצרים תאי דם לא תקינים. כדי לרפא WAS יש להחליף את תאי הגזע הנמצאים במח העצם של החולה, בתאי גזע מתורם בריא. התהליך של החלפת תאי הגזע הנמצאים במח העצם של החולה, בתאי גזע בריאים שנלקחו מתורם נקרא השתלת מח עצם (BMT). 

​

מהיכן מגיעות תרומות תאי הגזע?

תאי הגזע שבהם משתמשים להשתלה מגיעים משלושה מקורות. רופא ההשתלות יחליט איזה מהשלושה הוא המתאים ביותר לכל חולה.

1. מח עצם: בדרך כלל משתמשים במח עצם כמקור לתאי גזע. הניסיון הרב ביותר שיש לרופאי ההשתלות בטיפול בחולי WAS הוא בשימוש במח עצם.

2. דם טבורי: זהו דם שנאסף מחבל הטבור מיד לאחר הלידה. הדם הטבורי עשיר בתאי גזע שביכולתם להתמיין לתאי דם.

3. תאי גזע מהדם ההיקפי (PBSC): לכל אחד מאיתנו יש תאי גזע במחזור הדם. ניתן לתת לתורמים גורמי גדילה כדי להעלות את מספר תאי הגזע בדמם, תהליך המאפשר את איסופם מדם התורם.                                                                                                                            

איך ימצאו הרופאים תורם לילדי? מדוע חשוב למצוא את התורם המתאים?

הצעד הראשון בתהליך ההשתלה הוא איתור התורם הטוב ביותר בנמצא כדי לשפר את סיכויי הצלחה של ההשתלה ולהפחית את הסיבוכים האפשריים כתוצאה ממנה. מערכת החיסון של החולה מזהה תאים זרים שמקורם אינו גוף החולה ומשמידה אותם. קיים סיכוי רב יותר שהגוף יקבל את התאים אם הם מגיעים מתורם שתאיו דומים ביותר לתאי החולה. משום כך בוחרים את התורם בזהירות רבה על מנת שיתאים לחולה ככל האפשר.

אנטיגנים לויקוציטיים אנושיים (HLA) הם סמנים הנמצאים על התאים. הרופאים משתמשים בהם כדי לאתר את התורם המתאים ביותר עבור ילדכם. המטרה היא למצוא תורם שלו סמני ה-HLA הדומים ביותר לאלה של החולה.

כדי למצוא תורם נלקחת מילדכם דגימת דם ונבדקת לגילוי סוג ה- HLA. דגימות דם נלקחות גם מאחיו ומאחיותיו כדי לבדוק אם קיימת התאמה. ישנו סיכוי של 25% שתימצא התאמה מושלמת בין אח או אחות לאחיהם החולה ב-WAS. אם לא נמצאה התאמה לאחים יחפש הרופא תורם מתאים במאגרים הבין-לאומיים לתורמי מח עצם ובבנקים לשמירת דם טבורי. החיפוש עשוי לארוך כחודשיים. במרבית המקרים, אם כי לא בכולם, ימצא תורם מתאים. במידה ולא נמצא תורם והחולה צריך לעבור את ניתוח ההשתלה, ייתכן שאחד ההורים או קרוב משפחה אחר ייבחרו למתן תרומה.

לאחר שנמצא תורם הוא נשאל אם הוא אכן מוכן לתרום. לאחר מכן נערכות בדיקות שמטרתן לאמת את ההתאמה ולברר אם התורם סובל מדלקת או מחלה כלשהן שעלולות לעבור לחולה בעת ההשתלה. הצעד הראשון לקראת ההשתלה הסתיים כעת!

לפרטים נוספים בנוגע לתהליך ההתאמה, בקרו באתר עמותת עזר מציון www.ami.org.il ובאתר www.ExploreBMT.org 

​

מה קורה לאחר שנמצא תורם? למה עלי לצפות כאשר ילדי עובר השתלה ? 

הערכה טרום ההשתלה: לאחר שנמצא התורם המתאים ביותר מתחילים בהערכה טרום השתלה. מדובר בסדרת בדיקות להערכת תפקוד הכליות, הלב, הריאות וכו´, שנועדו לקבוע האם המטופל מסוגל לעמוד בקשיי תהליך ההשתלה וליצור בסיס להערכות הבאות שייערכו. בשלב זה נעשה תכנון כלכלי ונערכים אמצעים לתמיכה בהורים ובאחים לאורך תהליך ההשתלה. מדובר בתהליך מאתגר ומתיש מבחינה רגשית, וצוות ההשתלה יהיה שם להדריך אתכם לאורכו מבחינה פיזית ורגשית.

החולה מאושפז שבוע לפני תחילת הטיפול המקדים להשתלה. ישנם ילדים שיאלצו להתאשפז אף מוקדם יותר לשם הכנתם להשתלה. בעת האשפוז ניתנות לילד מספר תרופות ובדיקות מעבדה נערכות בתכיפות, לעיתים בכל יום. כדי שהילד לא יאלץ לשאת דקירות מחטים רבות בכל יום, מוחדר לחזהו עירוי מרכזי זמני (צנתר היקמן). ראו איור. 

 

​

​

​

​

​

​

 

 

איור: צנתר היקמן באדיבות ויקיפדיה

​

תהליך ההשתלה: להלן כמה מהצעדים הבסיסיים המתרחשים במהלך השתלת מח עצם:

​

טיפול מכין: תהליך המכין את החולה לקבלת תאי הגזע של התורם. תרופות כימותרפיות ניתנות לחולה במטרה להרוס את התאים מייצרי הדם שלו ולפנות מקום במח העצם לתאיו של התורם. הכימותרפיה הורסת גם את מערכת החיסון של החולה, כדי שזו לא תדחה את תאיו של התורם. תהליך זה נקרא מיאלואבלציה או טיפול מכין והוא אורך מספר ימים. במסגרת משטר טיפולי כימותרפיה שנמשך שמונה ימים, נקרא היום שלפני תחילת הטיפולים יום 9-. הכימותרפיה נמשכת עד יום 2-. יום 1- הוא "יום מנוחה" ולא נעשים במהלכו טיפולי כימותרפיה. במהלך הזמן הזה המטופל נמצא בהשגחה צמודה למקרה שיופיעו תופעות לוואי מהכימותרפיה, וניתנות לו תרופות שמטרתן למנוע את התופעות הללו.

 

יום ההשתלה: ביום "אפס" החולה מקבל את תאי התורם באמצעות עירוי. עירוי תאי התורם נעשה בתהליך פשוט הדומה לעירוי דם רגיל. הימים הבאים נקראים 1+, 2+ וכן הלאה.

​

קליטת השתל: לאחר השתלת תאי התורם נלקחות מהחולה דגימות דם באופן סדיר. הדגימות נבדקות לווידוא תפקוד תקין של הגוף וגדילת תאי התורם. בדמו של החולה תהיה ספירה נמוכה של תאי דם אדומים, תאי דם לבנים וטסיות עקב הטיפול הכימותרפי, והחולה יזדקק לעירויים כדי לשמור על רמות תקינות של המוגלובין וטסיות.

עם הזמן יאכלסו תאיו של התורם את מח העצם וייצרו תאי דם חדשים. תהליך זה נקרא קליטת השתל והוא אבן דרך חשובה בהתפתחות ההשתלה. עד שהתאים המושתלים יתבססו היטב בגוף החולה לא תהיה לו מערכת חיסון מתפקדת ולכן הוא יהיה חשוף לזיהומים. לאחר ההשתלה ייטול החולה מספר תרופות שתפקידן למנוע זיהומים, למנוע את דחיית התאים המושתלים, ולמנוע מהתאים המושתלים לתקוף את הגוף. כמו כן הוא נוטל תרופות נגד כאבים ונגד סיבוכים שונים העלולים להתעורר. החולה ישוכן בחדר שבו מסנני אוויר מיוחדים כדי להפחית את הסיכוי שיידבק בזיהום. הוא אינו יכול לקבל מבקרים, ועליו לנהוג על-פי נהלים שונים כולל שינוי התזונה. חשוב לפעול במדויק על-פי נהלי הבידוד ההגנתי שעליהם מורה צוות ההשתלה, היות וזיהום יכול להיות חמור ולגרום לנסיגה רצינית בתהליך ההשתלה.

קליטת השתל מתרחשת לרוב בין יום 10+ ליום 28+, אך עלולה להימשך גם זמן רב יותר (חודש-חודשיים). לרוב משחררים את המטופל לאחר קליטת השתל. משך השהייה של ילדך בבית-החולים תלוי במספר גורמים, ובעיקר במשך ההתאוששות של מערכת החיסון שלו.

לאחר השחרור מבית-החולים נמצא המטופל במעקב צמוד כדי לוודא שמתרחשת התקדמות יציבה ובכדי לטפל בסיבוכים בהקדם האפשרי. עד שהתאים המושתלים יגדלו וייצרו די תאים יקבל המטופל עירויים של תאי דם אדומים וטסיות דם על-פי הצורך. הדבר עלול להימשך מספר חודשים. עירוי נוגדנים (IVIG) נעשה על בסיס קבוע עד שתאי הדם הלבנים שהושתלו מתפקדים היטב. המטופל עשוי לבקר בבית-החולים שלוש פעמים בשבוע בתחילה. מספר הביקורים ייפחת לביקור שבועי מרגע שספירת תאי הדם מתייצבת והרופא חש שהכול מתנהל על-פי המתוכנן. לאחר השתלה נמצא החולה באופן קבע תחת פיקוח צמוד עד שמערכת החיסון שלו מתאוששת לחלוטין, תהליך אשר אורך שנה עד שנתיים.

​

חזור